смотреть тут . подробности на сайте notperfect.ru . дополнительная информация здесь

Эксперты FDA поддержали расширение показаний к применению препарата Alnylam

Эксперты FDA поддержали расширение показаний к применению препарата Alnylam

Экспертная комиссия Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) поддержала возможность применения препарата патисиран компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенного для подавления экспрессии генов, у пациентов с кардиомиопатией на фоне транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR) наследственного или дикого типа.

Большинством голосов (9 против 3) комиссия FDA признала, что у пациентов с указанным заболеванием польза патисирана перевешивает возможные риски.

ATTR возникает в результате мутаций в гене белка транстиретина, что приводит к накоплению дефектных белков в органах и тканях организма. В результате пациент теряет чувствительность, появляются нарушения в работе сердца, заболевания глаз, почек и щитовидной железы.

Вместе с тем у членов комиссии возникли сомнения относительно значимости пользы препарата.

Окончательное решение FDA примет не позднее 8 октября. В большинстве случаев оно руководствуется мнением экспертной комиссии.

Регулятор опубликовал документы, согласно которым эффективность патисирана незначительно превышает плацебо, имеет сомнительную клиническую значимость и может быть не замечена пациентами.

В основе механизма действия патисирана лежит процесс РНК-интерференции. Открывшие его ученые были удостоены Нобелевской премии. Данный процесс заключается в выявлении и подавлении активности определенных генов с целью блокирования выработки смертельно опасного белка.

Источник: remedium.ru

Next Post

Солист Uma2man раскрыл траты на семью

Солист группы Uma2man Владимир Кристовский в беседе с «Комсомольской правдой» раскрыл траты на семью. По его словам, только водителю он платит 200 тысяч рублей в месяц. © РИА Новости «Нужно зарабатывать прилично. Все зависит от ваших запросов и уровня жизни. Можно и на 100 тысяч рублей прокормить большую семью. Но у […]